新英格蘭醫學雜誌(The New England Journal of Medicine, NEJM)身為醫學領域最權威的醫學雜誌(2015Impact Factor59.558),引領著整個醫學學術的研究風向與潮流。該雜誌所刊登的題目、使用的研究方法與統計法一向動見觀瞻,本文以2017年發表於NEJM的評論(http://www.nejm.org/doi/pdf/10.1056/NEJMc1616211),筆者額外做一些補充與個人見解。

               該文章列出NEJM19782015年的「平均每篇文章使用的統計方法數量」(僅計入original articlespecial article),得出一個重要結論:刊在NEJM的文章的統計方法多樣性持續在上升中。這代表當代的高品質研究需要越來越多的精細統計方法(Sophisticated statistical method)來加以協助回答研究問題(如下圖)。

 

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資料來源:http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc1616211#t=article

 

該文章還列出這幾個世代在常見的20幾種統計方法使用的變化趨勢,如下圖所示。很明確的可以看到幾個現象:

1)最簡單的「t-test」的使用頻率仍然非常高於許多其他種統計方法,但使用率呈現下降趨勢(從197844%到2015年的31%)

2)檢定力分析(Power analysis)、流行病學統計(Epidemiologic statistics)與標準化(Standardization)呈現持續上升的趨勢。

3)到了2015年時,半數以上的文章會採用檢定力分析、流行病學統計、存活分析方法(Survival methods)與列聯表(Contingency table)等統計方法。

4)作者們並下結論,統計方法的多元性(Diversification)持續在增加中,並且越來越常使用高階的方法。

 

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資料來源:http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc1616211#iid=f01

編碼定義:http://www.nejm.org/doi/suppl/10.1056/NEJMc1616211/suppl_file/nejmc1616211_appendix.pdf

 

筆者可以推測為何t-test的使用量逐年下降中,這是因為刊登在NEJM的文章,有很高的比例是隨機對照試驗(RCT),而在隨機分派的情境底下去檢視實驗組與對照組在基本資料(例如年齡或是前測分數)的差異顯的有點多餘,而且很可能會誤導讀者。因為在真正做到隨機分派的狀況下,兩組差異被認為是來自隨機的機遇(Chance)而非系統性偏差(Systematic bias)。

到了2015年已有62%文章的文章會採用檢定力分析,主要是事前的樣本數規劃(A priori sample size determination)或是事後的檢定力計算(A post hoc power achieved calculation)。筆者認為主要都是事前的樣本數規劃為主,這同時也是因為NEJM的文章多數為RCT所致。現今的RCT在計畫形成階段就要先上網註冊(https://clinicaltrials.gov/),在計畫書撰寫與上傳時(Protocol)就必須載明要收集多少病人數了。

就筆者的角度而言,流行病學統計與標準化統計都是屬於流行病學範疇,前者包括常見的風險測量,例如勝算比(Odds ratio)、相對風險(Relative risk)等;後者包括盛行率(Prevalence [rate])與發生率(Incidence [rate])的調整與標準化。這些都是屬於在計算上相對簡單的統計方法,但卻能精細地掌握整個區域或國家的疾病或治療的現況。

存活分析方法到了2004年已經超過一半文章都會使用,然而作者所提到的「越來越常使用高階的方法」套用在存活分析上就讓筆者非常有體會。除了最基本的Kaplan-Meier survival curveLog-rank testCox proportional hazard model之外,現在時間相依共變數(Time-dependent covariate)的存活分析方法已成家常便飯,另外還有競爭因子風險(Competing risk)的考慮也是變成標準配備。另外還有考慮Cluster effectRecurrent event model的進階議題也常見於NEJM的文章。

最後筆者想說的是,在邁向卓越的研究團隊的路途上,應該要能做到專業分工,執行試驗細節外包給專業的CRO公司、醫師負責診斷與治療、研究計畫關於樣本數與統計法則交由生物統計專家來進行,透由分工而讓彼此的效能皆能最大化,進而創造最大的價值。

 

延伸閱讀:

筆者之前整理關於時間相依共變數的存活分析方法的介紹,共四篇文章:

https://goo.gl/3SXJlO

https://goo.gl/68O2vC

https://goo.gl/in3QFE

https://goo.gl/JqxO44

 

筆者之前整理關於競爭因子風險的存活分析方法的介紹,共三篇文章:

https://goo.gl/6KVXrk

https://goo.gl/Uhsdov

https://goo.gl/SsFZZd

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