在現今的醫學研究中,傾向分數分析(propensity score analysis, PSA)儼然扮演非常重要的角色。下圖為筆者在Pubmed以關鍵字「propensity score」搜尋得到的文獻筆數,由結果可知,以傾向分數作為研究方法的文獻呈現非線性的增加,到了2017年,單年度超過3千篇文獻使用傾向分數,可見傾向分數已為醫學研究當中的顯學。

 


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當在比較治療或處置的效果(treatment effect)時,最需要解決的偏差(bias)有很多種,其中之一即為混淆效果(confounding)。混淆因子/變項(confounding factor / confounder)又分為可測量到與不可測量到的兩類,在隨機試驗當中透過隨機分派可以同時解決這兩大類混淆因子,然而在觀察性研究由於沒有隨機分派,因此僅能解決「可測量到的混淆因子」所造成的對處置效果估計的偏差。

傳統的方法為多變項迴歸校正(multivariable regression adjustment),透過納入可能跟結果變項(outcome)有關的共變數(covariate),藉由校正(控制)了共變數對於結果變項的預測效果,得到估計的處置淨效果。但這種方式有許多問題,例如事件數或樣本數比較小的時候,若預測變項太多則會有模型過度契合(over-fitting)的問題,導致得到有偏差的處置估計效果。

此時PSA即是一個很好的替代方案。首先要先瞭解傾向分數的意義為何,絕大多數研究都是用羅吉斯迴歸(logistic regression)來估計傾向分數。由以下公式可知,傾向分數是一個特定個案會成為治療組的預測機率。由於傾向分數是根據此個案的所有預測變項所得到的分數,因此可視為代表所有預測變項的綜合分數(summary score),有相同分數的2個個案有相同的預測機率會成為治療組(儘管他們可能實際上是控制組)。

 

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本系列文章旨在介紹傾向分數分析的原理與應用,包括應該考慮哪些變項以計算傾向分數,接著介紹傾向分數的四種應用方式,分別為配對(matching)、加權(weighting)、分層(stratification)以及統計控制(covariate adjustment in regression model),重點會放在配對與加權這兩種目前被廣為認同的方法。

本文以Kim等人(2016)的文章為主要架構,介紹何為混淆因子,而傾向分數應該納入哪些變項。下圖列出幾種常見的變項類型:混淆因子、工具變數(instrumental variables)與中介變數(intermediate variables or mediator)。

所謂混淆因子需要符合三個條件,第一、該變項跟處置變項有關,指的是治療組與控制組在該變項的分布不均,即存在confounder→treatment的關係;第二,該變項跟結果變項有關,但並不是透過處置變項所造成的中介效果,即存在confounder→outcome的關係;第三,處置變項不得影響該變項的值。只要吻合以上三個條件,即應該將該變項納入傾向分數的計算。

工具變數指的是只跟處置變項有關,但跟結果變項與混淆因子都沒有關係的變項。傾向分數加入工具變數只會導致模式效率的損失,降低處置效果的估計精準度(precision),也就是會得到比較寬的信賴區間。Kim等人(2016)建議,為了避免在傾向分數納入工具變數,不管該變項是否跟處置變項有關,只要該變項跟結果變項有關(筆者註:臨床上或概念上有關),都應該將這些變項納入傾向分數的計算,而且可以提升處置效果的估計精準度(筆者註:因為處理了confounder→outcome的關係)。

中介變項指的則是處置變項會影響到該變項的值,若是誤將中介變項當成混淆因子,則會對於處置效果做出比較保守的估計,而且可能是有偏差的結果。通常而言,如果處置變項的時間點是發生在後,而該變項的值是發生在前,該變項就不可能是中介變項。若兩者可能發生在同時(或是在同時間點測量),此時研究者就要根據臨床上的經驗來判斷這兩個變項的因果關係。

 

 

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資料來源:Kim等人(2016)的圖1

 

參考文獻

Kim DH, Pieper CF, Ahmed A et al. Use and interpretation of propensity scores in aging research: A guide for clinical researchers. Journal of the American Geriatrics Society 2016;64:2065–2073.

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