筆者前一陣子去參加「2020科技部生科司舉辦的心臟學門學術研討會：運用資料庫解決臨床研究問題的心法寶典」，會議中聽到了一些新的觀念以及未來的展望想跟各位讀者分享，首先真實世界的證據(RWE, Real World Evidence)相較於過去變得越來越重要，因為現在資料取得比起過去更加的便利與快速，科技的進步也使得這些大量的資料能被使用者分析與應用，以新藥的開發為例，新藥的開發到上市，都會透過進行嚴格的臨床試驗研究(Randomized controlled trial, RCT)來去評估藥物安全性及有效性，但因為執行一個RCT需要花費大量的金錢與人力，而且往往需要一段很長的時間，且RCT狹隘的收案條件往往無法使試驗結果外推至更廣的族群(缺乏真實世界的情況)，長期的療效及安全性也無法從有限的追蹤期間得知。因此，運用真實世界數據 (Real-world data; RWD)進行研究所產生的真實世界證據 (Real-world evidence; RWE) 可提供較為貼近真實世界的情況。
真實世界數據 (Real-world data; RWD)：傳統臨床試驗以外所取得有關病患健康狀態或常規保健服務的數據，其來源包含電子病歷資料、醫療保險索賠數據、疾病註冊研究、病患自行提供的資訊(如穿戴式健康追蹤器)等。真實世界證據 (Real-world evidence; RWE)：RWD經過嚴謹的資料驗證、研究設計與分析所得出有關用藥方式、藥物潛在好處或風險的臨床證據。
2016年美國通過「21世紀醫療法案」，法案內容包含要求美國食品藥物管理署(FDA)訂定一套利用RWE來佐證、支持醫藥品法規及審查決定 (regulatory decision) 的準則，包含已核准藥物擴大適應症的批准(因為之前的RCT可能沒有針對這些適應症做研究)。2017年，美國食品及藥物管理署(FDA)公佈「使用真實世界證據(RWE)以支持醫療器材查驗登記指引」，正式將RWE納入美國FDA 審查的參考依據，並說明資料蒐集、來源及處理過程的要求。不過目前運用RWE不是代表不做RCT，而是希望透過RWE可以補足RCT的一些不足的地方，做為重要的參考依據。美國FDA也有在「21世紀醫療法案」通過的當年於New England Journal Medicine(NEJM)發表名為「Real-World Evidence — What Is It and What Can It Tell Us?」的論文，文中澄清RWE並不等於排除干預性試驗 (planned intervention) 及隨機分派 (randomization)，RCT 與 RWE 最大的差別僅在數據取得的情境不同，前者為嚴格受控的臨床研究，後者則為真實醫療院所或家庭場域。
會議中除了提到真實世界的資料越來越重要外，也有提到一些針對真實世界資料分析有一些較為進階的統計方法，例如
傾向分數的校正，其概念是干擾因子因為是觀察型研究主要的偏差來源，統計學家透過結合了傾向分數(Propensity score)和回歸校正(Regression calibration)，通過使用在驗證研究中觀察到的變項來解決主要研究中沒有的變項造成的干擾。舉例來說，研究者今天如果今天想研究肥胖與糖尿病的關係，但研究者目前手上的資料可能只有性別、年齡、肥胖狀態(根據體重分三組)、有無糖尿病等變項，但研究者可能沒有跟糖尿病有關的lab data，例如糖化血色素、血壓等，這時候如果只透過原本資料去看肥胖跟糖尿病的關係，可能會導致這關聯性可能會有高估或低估的可能，因此透過PSC這個方法，可以考慮原本資料中沒有的變項，藉此將未觀察到的干擾因子做校正，使研究者觀察到肥胖與糖尿病之間的關係，是有考慮糖化血色素、血壓等原資料沒有的變項後的關聯性。這方法真的相當的神奇，用別人的資料來對自己的資料作修正，而不需要透過串接資料來去實現，不過筆者目前也還對這個方法只是基本了解，之後有機會可能再跟讀者們好好講講這方法的實際使用與原理。
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