新冠肺炎噬虐全球,已造成數以百萬計的民眾死亡,以及目前為止在許多國家仍有嚴重災情。而新冠肺炎疫苗的研發、試驗與上市,則成為了近期最為最大的事件,例如國際大藥廠輝瑞(Pfizer)德國生技公司 BioNTech 的 BNT162b2 疫苗試驗最終結果顯示「疫苗有效率」為 95%,而此結果也已經於 2020/12/10 發表在最頂尖醫學雜誌「The New England Journal of Medicine; NEJM」(新英格蘭醫學雜誌),全文 PDF 檔可以免費下載(https://reurl.cc/6l1ZVk)。
最近幾週(筆者撰寫文章的時間為 2020/12/20)也有許多關於疫苗研究的新聞,但畢竟不是每位民眾都具有醫學研究的背景知識,因此新聞稿上面會有各樣的醫學研究的專有名詞,本篇文章就略微解釋常見的幾個名詞,以幫助廣大民眾在閱讀相關新聞時,能有正確的觀念。
一、什麼是疫苗有效率?
我們以這一則新聞稿為例(https://reurl.cc/gmO2vV),標題為:『輝瑞疫苗最終預防效果達95% 副作用輕微』,而內文及其他新聞稿會提到關於預防效果的各種名詞使用,例如疫苗的「有效率」,那麼究竟是如何定義「疫苗有效率」(Vaccine Efficacy; VE)的呢?
我們先看一下在 NEJM 裡頭的定義:『Vaccine efficacy was estimated by 100 × (1 − IRR), where IRR is the calculated ratio of confirmed cases of Covid-19 illness per 1000 person-years of follow-up in the active vaccine group to the corresponding illness rate in the placebo group』。
英文句子看起來寫的很長,但其實概念很簡單。疫苗有效率簡單來說就是(施打疫苗組罹患新冠肺炎的人數 – 安慰劑組罹患新冠肺炎的人數)再除以安慰劑組罹患新冠肺炎的人數然後再乘以 100 倍。以輝瑞 BNT162b2 疫苗的試驗結果為例,施打疫苗組罹患新冠肺炎的人數為 162 人,安劑組罹患新冠肺炎為 8 人,因此疫苗有效率為 (162-8)/162*100 = 95%。
只是在醫學研究論文中,還會把「總追蹤時間」(follow up)考慮進去,因此在原文的公式中,還會將總追蹤時間在公式裡頭作微調的運算,不過因為在此研究中剛好兩組個案的總追蹤時間幾乎一樣,因此算出來剛好跟純粹只用人數計算的結果一樣,都是95%。
補充說明,正也是因為這是隨機分派的臨床試驗,因此兩組個案的各項基本資料及總追蹤時間會幾乎相同。
二、什麼是安全性數據?
上述新聞稿(https://reurl.cc/gmO2vV)內文提到:『輝瑞表示,公司已經取得所需的2個月安全性數據,將在數日內申請美國緊急使用授權』。「安全性數據」(Safety data)是每個人體臨床試驗研究都必須報告的數據,又稱為「不良事件」(Adverse event; AE),通俗一點的說法就是「副作用」。
但是這邊很容易被新聞媒體誤導,例如:『疲倦感發生率9.7%;肌肉痛發生率8.9%;關節痛發生率5.2%』。其實新聞媒體只報告施打疫苗組的副作用是沒有任何意義的,因為就算只是施打安慰劑(假疫苗)的對照組也可能會有副作用。因此如果要報告,應該要報告在統計上(或臨床上)顯著地比安慰劑組要更高的那些副作用。
例如我們可以看輝瑞疫苗 NEJM 研究的附錄文件裡頭的Table S3(https://reurl.cc/Gr9xex),也可見下圖。確實,與疫苗有關的任何嚴重程度的副作用(Any event: Related)是疫苗組非常明顯地高於安慰劑組(20.7% vs. 5.1%),但是在嚴重副作用(Any serious adverse event)就幾乎兩組是相同的風險了(0.3% vs. 0.3%)。