筆者分別在 2017 年評論過由權威醫學雜誌 The New England Journal of Medicine(NEJM)的一篇關於統計方法使用趨勢的評論,網址連結:https://goo.gl/IJ7eSQ。另外也曾於同年評論過美國醫學雜誌 JAMA 關於統計方法使用趨勢的一篇文章,網址連結:https://tinyurl.com/y67mxofr

最近筆者發現上述 NEJM 那篇文章的作者群,將2015 年發表在 NEJM 的 238 篇文章做了一份完整的分析,發表在 Journal of Clinical Pharmacy and Therapeutics,網址連結:https://tinyurl.com/y3why4tf。本篇文章有些重要趨勢,筆者將於以下進一步整理與評論。

以下筆者會仿照先前評論 JAMA 那篇文章的結構予以介紹,不會按照原始論文的順序。

 

一、研究設計

眾所皆知,NJEM 大多數文章都是臨床試驗。不過可以注意到觀察型研究也有 23% 是平行設計,筆者推測這些應該是比較藥物或處置效果的文章。由於觀察型研究的 Control arm 有高達 43% 是未控制以及 31% 是 not applicable,這將近七成的文章都是由描述型研究、橫斷面、世代研究或其他所組成的,不過作者並沒有將這 74% 非比較處置效果研究的細節列出來。

 

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二、統計軟體

關於統計方法,可看到無論是介入性研究或觀察型研究,SAS 都是使用比例最高的統計軟體。相較於評論 JAMA 的那篇論文,本篇論文新增了「R」軟體的使用比例,確實也如筆者先前所提到,R軟體大約有 10% 的使用率。

不過令筆者意外的是,整體而言,STATA 在 NEJM 竟然只有 11% 的使用率,根據筆者觀察,近來確實非常多論文都是使用 STATA 分析。在先前評論 JAMA 的那篇論文,在 2010 年的時候,已經超過 30% 的論文都是使用 STATA 分析。或許是抽樣年份(2015 年)的選樣偏差,或是 NEJM 對於統計軟體的要求與偏好,有待未來再進一步釐清。

 

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三、統計分析方法

關於使用的統計方法,與之前發現大致相同,常見的分析方法分別有:檢定力分析(power)、存活分析方法(survival)、列聯表/交叉表、敏感度分析與流行病學統計量的整體使用率大於 50%。

不過可發現敏感度分析的使用比例在介入研究與觀察研究分別是 60% 與 29%,之所以有這麼大落差,是因為發表臨床試驗必須遵循 CONSORT statement,裡頭第 12b 調提到:『Methods for additional analyses, such as subgroup analyses and adjusted analyses』,這邊指的 additional analyses 往往就是各式各樣的敏感度分析。

觀察型研究雖然也有 STROBE statement,裡頭第 17 條:『Report other analyses done—eg analyses of subgroups and interactions, and sensitivity analyses』,但相較之下發表在 NEJM 的論文似乎在敏感度分析的要求比較寬鬆。

不過可注意到,重複測量(repeated measure)及遺漏值處理方法(missing data method)也分別有 20% 左右的使用比例,接下來筆者會再進一步評論。

 

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四、存活分析

整體而言,57% 的論文會使用存活分析,可見此統計方法的重要性。其中 Survival function 指的是類似生命表(life table)等估算存活率的方法。而目前仍以 Kaplan-Meier、log-rank test以及 Cox proportional hazard model 最多人用。

值得注意的是,Other survival model 指的是考慮競爭因子後的存活分析,像是知名的 Fine and Gray model,結果在 NEJM 只有 4% 的使用率。筆者目前在進行存活分析時,幾乎都會校正死亡此競爭因子,目前在頂尖一流雜誌應至少有 10% 的使用比例。筆者推測這是由於 NEJM 的興趣事件大多數有包括死亡(all-cause death),因此就不見得需使用競爭因子存活分析了。

 

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